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2024年4月22日（美東時(shí)間），第27屆美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)（ASGCT）在線發(fā)布了入選今年大會(huì)的多項(xiàng)最新研究成果摘要。很榮幸，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“邦耀生物”）基于自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC^®)開發(fā)的針對(duì)輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品“BRL-101自體造血干祖細(xì)胞注射液”(管線代號(hào)：BRL-101)的研究連續(xù)第二年成功入選ASGCT年會(huì)，將以口頭報(bào)告形式公布其最新臨床進(jìn)展數(shù)據(jù)。

本屆ASGCT年會(huì)將于5月7日~11日（美東時(shí)間）舉行，邦耀生物CEO鄭彪博士將出席線下會(huì)議與國(guó)內(nèi)外CGT領(lǐng)域?qū)＜覍W(xué)者分享與交流新型基因編輯技術(shù)及細(xì)胞治療的臨床潛力與應(yīng)用前景。

會(huì)議摘要信息（已在ASGCT官網(wǎng)公布）

• 會(huì)議舉辦時(shí)間：2024年5月7日~11日（美東時(shí)間）
• 口頭報(bào)告時(shí)間：2024年5月7日~11日（美東時(shí)間）
• 口頭報(bào)告題目：基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)治療輸血依賴性β-地中海貧血的BRL-101研究有效性和安全性
• 口頭會(huì)議主題：細(xì)胞治療和基于細(xì)胞的基因治療試驗(yàn)
• 口頭摘要編號(hào)：244

關(guān)于“BRL-101”

BRL-101獲批IND

2022年8月16日，邦耀生物BRL-101的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）正式取得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的批準(zhǔn)，進(jìn)入注冊(cè)臨床階段。其主要適應(yīng)癥為輸血依賴型β-地中海貧血，是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC^®)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品。ModiHSC^®主要是利用基因編輯系統(tǒng)對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。目前，邦耀生物利用基因療法BRL-101在全球范圍內(nèi)成功幫助15例地貧患者擺脫輸血依賴。

此次會(huì)議公布的是BRL-101在IIT和IND臨床1期中的研究結(jié)果，這是一項(xiàng)在中國(guó)開展的旨在評(píng)價(jià)“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β-地中海貧血（地貧）安全性及有效性”的研究。地貧是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最大的單基因突變遺傳病。地貧患者主要由于HBB基因的片段缺失或者突變，導(dǎo)致功能性β-珠蛋白嚴(yán)重缺乏，引起嚴(yán)重的貧血及相關(guān)合并癥。而遺傳性持續(xù)表達(dá)的胎兒血紅蛋白（HbF）可以緩解貧血的癥狀，因此，本臨床研究通過CRISPR/Cas9介導(dǎo)的BCL11A紅細(xì)胞增強(qiáng)子的突變導(dǎo)致BCL11A表達(dá)的減少可以誘導(dǎo)γ珠蛋白的表達(dá)，從而提升紅細(xì)胞內(nèi)HbF濃度，這是治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的一個(gè)可行的治療策略。

研究共入組15例年齡在6-26歲的患者，臨床治療結(jié)果顯示，所有患者接受經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，總體Hb和HbF水平顯著上升，并且在整個(gè)治療過程中，絕大多數(shù)不良事件與造血干細(xì)胞動(dòng)員/單采、白消安清髓預(yù)處理和自體造血干細(xì)胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件經(jīng)醫(yī)療干預(yù)后均能恢復(fù)，絕大多數(shù)不良事件轉(zhuǎn)歸為恢復(fù)/解決。未發(fā)生GVHD和因不良事件導(dǎo)致受試者退出研究及死亡等情況。這項(xiàng)研究表明，邦耀生物BRL-101：

1、更優(yōu)的治療效果

接受BRL-101基因治療的所有15例患者，均100%擺脫輸血依賴，達(dá)到一次治療終身治愈的療效！同時(shí)，患者平均總血紅蛋白大于120g/L，快速恢復(fù)到健康人水平，治療效果均顯著優(yōu)于國(guó)外已上市產(chǎn)品和國(guó)內(nèi)在研產(chǎn)品。

2、更高的安全性

邦耀生物BRL-101產(chǎn)品使用電轉(zhuǎn)方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體類細(xì)胞基因治療產(chǎn)品隨機(jī)插入引起的安全性問題。同時(shí)，基因編輯的靶點(diǎn)經(jīng)過大量脫靶研究，證明該靶點(diǎn)無脫靶效應(yīng)，具有較高的安全性。

總體而言，相比其它基因療法，邦耀生物BRL-101基因療法更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優(yōu)勢(shì)，可以做到一次治療終身治愈，有望成為更惠及大眾的療法。

作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一，邦耀生物自成立以來一直堅(jiān)持技術(shù)平臺(tái)的創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化應(yīng)用。未來，邦耀生物仍將以患者為中心與臨床專家一起，繼續(xù)全力推進(jìn)多項(xiàng)臨床研究成果的轉(zhuǎn)化與落地，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統(tǒng)疾病等廣大患者帶來更優(yōu)的治療選擇！