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2024-05-13
2024年5月07日~11日（美東時(shí)間），第27屆美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)（ASGCT）在巴爾的摩成功舉辦，作為全球最大的專業(yè)從事CGT研究的非營(yíng)利性組織，也是CGT領(lǐng)域最具權(quán)威性與公信力的機(jī)構(gòu)，ASGCT大會(huì)吸引了數(shù)千名來自全球各地的專家學(xué)者以及企業(yè)、機(jī)構(gòu)等代表參加并分享研究成果。
5月10日下午，邦耀生物CEO鄭彪博士出席會(huì)議，現(xiàn)場(chǎng)對(duì)針對(duì)輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品“BRL-101”的研究成果（摘要號(hào)：244）進(jìn)行了口頭報(bào)告。值得一提的是，這是邦耀生物連續(xù)第二年在ASGCT年會(huì)上，以口頭報(bào)告的形式公布BRL-101產(chǎn)品的最新臨床進(jìn)展數(shù)據(jù)。意味著邦耀生物的創(chuàng)新產(chǎn)品正逐漸全球化進(jìn)入國(guó)際視野，邦耀生物也將代表中國(guó)CGT領(lǐng)域企業(yè)正成為世界一流專注于革命性創(chuàng)新技術(shù)的新勢(shì)力。
邦耀生物CEO鄭彪博士在2024 ASGCT年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告
“BRL-101臨床效果顯著：一次治療，終身治愈”
BRL-101是一款依托邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC®)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥為輸血依賴型β-地中海貧血。ModiHSC®主要是利用基因編輯系統(tǒng)對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。
口頭會(huì)議安排
此次會(huì)議公布的是BRL-101在早期臨床研究（IIT）和IND注冊(cè)臨床1期中的研究結(jié)果，這是一項(xiàng)在中國(guó)開展的旨在評(píng)價(jià)“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β-地中海貧血（地貧）安全性及有效性”的研究。此項(xiàng)研究共入組15例年齡在6-26歲的患者，臨床治療結(jié)果顯示，所有患者接受經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，總體Hb和HbF水平顯著上升，并且在整個(gè)治療過程中，絕大多數(shù)不良事件與造血干細(xì)胞動(dòng)員/單采、白消安清髓預(yù)處理和自體造血干細(xì)胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件經(jīng)醫(yī)療干預(yù)后均能恢復(fù)，絕大多數(shù)不良事件轉(zhuǎn)歸為恢復(fù)/解決。未發(fā)生GVHD和因不良事件導(dǎo)致受試者退出研究及死亡等情況。
此外，根據(jù)公布的最新臨床數(shù)據(jù)顯示，截止2024年3月26日，15例患者給藥后中位隨訪時(shí)間13.8個(gè)月（7.2-47.6）,全部患者獲得脫離輸血依賴，TI持續(xù)時(shí)間最長(zhǎng)者已達(dá)到45.6個(gè)月，表明100%患者經(jīng)BRL-101基因治療后全部得到了治愈。這項(xiàng)研究表明，邦耀生物BRL-101：
接受BRL-101基因治療的所有15例患者，均100%擺脫輸血依賴，達(dá)到一次治療終身治愈的療效！同時(shí)，患者平均總血紅蛋白大于120g/L，快速恢復(fù)到健康人水平，治療效果均顯著優(yōu)于國(guó)外已上市產(chǎn)品和國(guó)內(nèi)在研產(chǎn)品。
邦耀生物BRL-101產(chǎn)品使用電轉(zhuǎn)方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體類細(xì)胞基因治療產(chǎn)品隨機(jī)插入引起的安全性問題。同時(shí)，基因編輯的靶點(diǎn)經(jīng)過大量脫靶研究，證明該靶點(diǎn)無脫靶效應(yīng)，具有較高的安全性。
總體而言，相比其它基因療法，邦耀生物BRL-101基因療法更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優(yōu)勢(shì)，可以做到一次治療終身治愈，有望成為更惠及大眾的療法。目前，BRL-101已于2022年8月取得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的批準(zhǔn)，同年10月，正式啟動(dòng)BRL-101的多中心1/2期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。并且，BRL-101在全球范圍內(nèi)已使15例地貧患者成功擺脫輸血依賴，至今首位“脫貧”患者已近4年。未來，邦耀生物將繼續(xù)與臨床專家一起，繼續(xù)全力推進(jìn)這項(xiàng)臨床研究的轉(zhuǎn)化與落地，期待早日為廣大地貧患者造福。
