2024年9月6日-8日，2024第十三屆中國罕見病高峰論壇在上海盛大召開。本屆大會以“罕路并肩 筑夢前行”為主題，由蔻德罕見病中心、上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院聯(lián)合主辦，旨在搭建具有權威性、代表性的交流合作平臺。此外9月6日晚，2024第四屆“金蝸牛獎”頒獎典禮在大會期間成功舉辦。

“金蝸牛獎”是中國罕見病領域第一個獎項，以“表彰中國罕見病領域杰出貢獻者”為宗旨。每年頒發(fā)一次，對罕見病領域作出突出貢獻的個人、團隊或機構進行表彰。“金蝸牛獎”的誕生，是為了從患者的角度，對在罕見病領域做出貢獻的個人、團隊和機構表達誠摯的謝意，也讓獲獎者的力量鼓舞更多人，讓評獎成為行業(yè)盛舉，吸引更多人的關注和參與。

第四屆金蝸牛獎申報期間，組委會官方表示收到來自全國多個省份和地區(qū)的申報資料，其中僅60份符合申報條件，每一份資料都展現(xiàn)了個人、團體、機構過往在罕見病領域中所做的不懈努力。最終在長達30天的評審過程中，八位專家評審委員根據(jù)各獎項的評審維度和分值體系進行獨立評估，共圍繞4大獎項類別，產(chǎn)生了8個獎項。包括2個“罕見病社群貢獻獎”、3個“罕見病醫(yī)學貢獻獎”、2個“罕見病產(chǎn)業(yè)推動獎”，以及1位“年度致敬人物”。

非常榮幸，在本屆獎項評選中邦耀生物獲得主辦方及評審專家團的認可，獲頒“罕見病產(chǎn)業(yè)推動獎”榮譽。首次獲得“含金量十足”的中國罕見病領域第一個行業(yè)綜合獎項，不僅是對邦耀生物在罕見病領域創(chuàng)新科研成果的高度肯定，也激勵著邦耀生物作為一家全球領先的細胞基因藥企在推動罕見病領域藥物發(fā)展上持續(xù)貢獻力量。

世界上約有7000種罕見病，為人所知的只是冰山一角，但可以知道的是80%罕見病是由基因缺陷所導致的遺傳病。近年來，基因編輯技術憑借其“精確校正突變位點”的優(yōu)勢，成為了基因治療罕見病的研究熱點。較之于小分子藥物、蛋白質(zhì)替代等傳統(tǒng)療法，基因治療能夠從根本上解決問題，實現(xiàn)根本治愈。

作為一家全球較早進行基因編輯技術研發(fā)和應用的企業(yè)，一直以來，邦耀生物“以基因編輯技術引領創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托核心的基因編輯技術和雄厚的科研實力，已在地中海貧血癥等遺傳罕見性疾病領域取得不少的重磅成果。2023年9月18日，國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定了《第二批罕見病目錄》，地中海貧血(重型)被收錄其中。

目前，邦耀生物針對輸血依賴型β-地中海貧血基于自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC^?)開發(fā)了基因療法產(chǎn)品——“BRL-101”，其在臨床上有望實現(xiàn)“一次治療，終身治愈”的療效，造福廣大地貧患者。2022年8月，BRL-101的臨床試驗申請（IND）正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準；同年10月，正式啟動BRL-101的多中心注冊性臨床試驗。目前，邦耀生物利用BRL-101基因療法，在全球范圍內(nèi)已經(jīng)幫助15例地貧患者成功“脫貧”。其中與中南大學湘雅醫(yī)院合作治療的首例患者擺脫輸血依賴時間最長，至今已超4年。

因此，憑借這些已處于國際領先水平的突破性成果，邦耀生物作為代表案例寫入《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）報告中；并且在地貧領域的突出性成果還被選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。另外，還獲評“國內(nèi)優(yōu)秀地貧防治科技企業(yè)”、“湖南省遺傳學會罕見病專業(yè)委員會科研合作單位”、“地貧愛心科技企業(yè)”等多項殊榮。此外，邦耀生物科學家團隊多年來在基因編輯工具開發(fā)領域中的一系列突破性進展，也為人類罕見性及遺傳性疾病的基因治療發(fā)展提供了有力的工具與助力。未來，邦耀生物將繼續(xù)與業(yè)界科學家一起努力，不斷優(yōu)化基因編輯系統(tǒng)，解決當下挑戰(zhàn)；并仍將與多位臨床專家攜手，全力推進包含BRL-101在內(nèi)的多個創(chuàng)新藥物的臨床轉(zhuǎn)化與落地，為全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者，帶來更多元化、更優(yōu)的治療選擇！