2022-06-16
近日，“第六屆未來醫(yī)療100強(qiáng)大會”線上成功舉辦，此次會議以“中國故事”為主題，?旨在匯聚產(chǎn)業(yè)核心力量，推動創(chuàng)新健康醫(yī)療產(chǎn)業(yè)變革，打造醫(yī)健全產(chǎn)業(yè)鏈交流對接平臺，吸引了近200位臨床、科研高校、資本及產(chǎn)業(yè)界大咖出席；并于6月15日晚，重磅公布了第七屆未來醫(yī)療100強(qiáng)系列榜單。上海邦耀生物科技有限公司憑借突出的行業(yè)影響力、多元化的產(chǎn)業(yè)布局、極具潛力的發(fā)展前景，榮獲“動脈網(wǎng)2022未來醫(yī)療100強(qiáng) ? 中國創(chuàng)新生物醫(yī)藥榜TOP100”，并上榜“十大價值領(lǐng)域榜—基因治療領(lǐng)域TOP10”。
圖1：邦耀生物獲“中國創(chuàng)新生物醫(yī)藥榜TOP100”
未來醫(yī)療100強(qiáng)榜（簡稱VB100）是由動脈網(wǎng)、蛋殼研究院推出的國內(nèi)第一個針對非上市企業(yè)的創(chuàng)新醫(yī)療領(lǐng)域榜單，旨在遴選真正代表未來醫(yī)療的中國創(chuàng)新醫(yī)療者，發(fā)現(xiàn)我國未來醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的核心力量，推動健康醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新變革進(jìn)程。
圖2：邦耀生物2021年獎杯
邦耀生物繼去年榮獲2020-2021年度未來醫(yī)療100強(qiáng)·中國創(chuàng)新醫(yī)藥榜TOP100之后，再次榮登榜單，不僅體現(xiàn)了邦耀生物在核心技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)和全球轉(zhuǎn)化，以及商業(yè)模式創(chuàng)新、品牌運營、戰(zhàn)略合作、公共關(guān)系等方面的綜合實力，也標(biāo)志著邦耀生物所展現(xiàn)出的創(chuàng)新力和未來發(fā)展?jié)摿Λ@得了業(yè)內(nèi)各界人士的認(rèn)同和肯定。
邦耀生物多元化創(chuàng)新發(fā)展
深耕基因編輯，造福地貧患者
地中海貧血（簡稱“地貧”）作為全球分布最廣的單基因遺傳病，也是我國影響最大、發(fā)病率最高的遺傳病之一。根據(jù)2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍(lán)皮書（2020）》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內(nèi)地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。
當(dāng)前對于地貧常規(guī)療法中，造血干細(xì)胞移植是目前唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。近年來，基因療法的出現(xiàn)給患者帶來了希望，其最大的優(yōu)勢在于不需要捐贈，不需要異體移植，而且一次治療可能導(dǎo)致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治療方案。
目前，邦耀生物利用自主開發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細(xì)胞平臺(ModiHSC®)在治療β0/β0型重度地貧患者的臨床試驗中已取得了良好的效果。自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴即將2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。值得一提的是，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍(lán)皮書》(2020)的治療方法部分；并且就在2022年5月31日，邦耀生物的“BRL-101自體造血干祖細(xì)胞注射液”的臨床申請獲得國家藥監(jiān)局藥品審查中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200236）。
圖3：邦耀生物BRL-101獲CDE受理
圖源：CDE官網(wǎng)
相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細(xì)胞基因療法則更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優(yōu)勢，可以做到一次治療終身治愈；并且成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。未來針對這一項目的研究對象年齡將進(jìn)一步擴(kuò)大到35歲，有望讓地貧移植領(lǐng)域的“老大難群體”——大齡及配型無望的患者受益。
直擊痛點，CAR-T療法創(chuàng)新性突破
非霍奇金淋巴瘤是一種原發(fā)于淋巴組織的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現(xiàn)復(fù)發(fā)。雖然已有CAR-T產(chǎn)品獲批用于復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，但是總體療效依然有限，而有研究提示抑制PD1通路可能會帶來更好的臨床效果。邦耀生物利用具有自主知識產(chǎn)權(quán)的“非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART®）”，該平臺可在不使用病毒載體的情況下，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)將CAR元件定點插入到PD1基因位點，一步實現(xiàn)基因敲除和CAR的穩(wěn)定整合，實現(xiàn)了更低的成本、更高的安全性、更簡單的工藝。從而解決了目前大部分CAR-T產(chǎn)品制備成本過高、病毒系統(tǒng)制備過程復(fù)雜、副作用較強(qiáng)等痛點。
據(jù)邦耀生物公布的數(shù)據(jù)顯示，其使用該產(chǎn)品治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗已經(jīng)取得突破性成果: 10例接受治療的患者，有8例CR（完全緩解），1例PR（部分緩解），且全部患者無2級以上細(xì)胞因子風(fēng)暴。這是世界上首次利用基因編輯技術(shù)在PD1位點實現(xiàn)定點整合的CAR-T治療，也是全球首例非病毒定點整合CAR-T細(xì)胞治療淋巴瘤的臨床試驗。
圖4：非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART®）
履踐致遠(yuǎn)，扎根CGT行業(yè)
未來，邦耀生物將繼續(xù)堅持技術(shù)創(chuàng)新，力求解決基因和細(xì)胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術(shù)難題，始終以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類“為使命，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，積極推動CGT行業(yè)發(fā)展，為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。
