2018-10-18
前言
2018年10月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）聯(lián)合鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生物細(xì)胞治療中心張毅教授團隊開展的一項名為“CD19-UCART治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞惡性腫瘤安全性和有效性的臨床研究”在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院啟動。這是目前領(lǐng)先的通用型CART（UCART）療法的臨床研究項目，對于CART細(xì)胞的標(biāo)準(zhǔn)化批量制備，即時提供，以及減少病患治療成本具有里程碑意義。
鄭大一附院團隊與邦耀生物科學(xué)家團隊
CART（Chimeric antigen receptor T-Cell, CART）技術(shù)是將T細(xì)胞從患者體內(nèi)分離出來，在體外通過生物技術(shù)改造，令其識別腫瘤表面的抗原，然后回輸患者體內(nèi)，達(dá)到精準(zhǔn)識別、殺傷腫瘤細(xì)胞的效果。盡管CART在臨床效果上取得了巨大的成功，其商業(yè)化推廣上仍有不小的問題：
· 其一、價格昂貴，生產(chǎn)成本因無法規(guī)?；慨a(chǎn)而高居不下，Kymriah上市定價高達(dá)47.5萬美元；
· 其二、高度個性化的特質(zhì)使其不便于GMP生產(chǎn)管理和進(jìn)行大規(guī)模即時應(yīng)用；
· 其三、癌癥患者自身的T細(xì)胞通常存在數(shù)量和質(zhì)量缺陷。
因此開發(fā)通用型CART（Universal CART, UCART）細(xì)胞療法以彌補上訴不足，逐漸成為CART細(xì)胞治療領(lǐng)域的必然趨勢之一。
通用型CART本質(zhì)上是一種同種異體CART細(xì)胞療法，利用基因編輯技術(shù)，將健康供者捐獻(xiàn)的T細(xì)胞中HLA基因以及TCR基因敲除，既避免了宿主對輸注CART細(xì)胞的免疫排斥，也避免了異體T細(xì)胞對宿主器官的免疫攻擊（移植物抗宿主病，GVHD），同時還可以對CART細(xì)胞進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化批量制備，保證及時提供，是CART細(xì)胞治療的未來發(fā)展方向。
B細(xì)胞惡性腫瘤最常見的病癥為急性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>ALL）和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）。現(xiàn)有的治療方法主要為化療和造血干細(xì)胞移植等方法，但存在無進(jìn)展生存率低、缺乏供體、復(fù)發(fā)率高等問題。CART療法作為一種新型治療手段，在2014年獲得美國FDA“突破性療法”認(rèn)證，并于2017年先后有兩個CART產(chǎn)品在美國獲批上市，被譽為“癌癥治療的第四次革命“。
與邦耀生物合作的張毅教授團隊自2017年起開展應(yīng)用CAR-T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)難治性急性B細(xì)胞白血病和淋巴瘤的臨床研究，入組30歲以下復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞白血病患者5例，治療后1個月的完全緩解率100%；入組復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞淋巴瘤患者14例，治療后1個月6例患者病情完全緩解率，7例患者病情部分緩解，治療效果與國外同類技術(shù)相似，不良反應(yīng)可控。
本次啟動會由鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生物細(xì)胞治療中心主任張毅教授主持，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院趙松副院長，腫瘤、血液、兒科、機構(gòu)辦等相關(guān)科室的專家教授、青年醫(yī)師出席了此次會議。趙松副院長在會上致辭，對這項臨床研究的啟動表示祝賀并寄予厚望，希望該研究能早日取得突破性成果，為腫瘤患者帶來新的福音，同時能進(jìn)一步促進(jìn)醫(yī)院臨床新技術(shù)的發(fā)展。
趙松院長致辭
張毅教授主持會議
華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院院長、邦耀生物首席科學(xué)家劉明耀教授就“G-蛋白偶聯(lián)受體與基因編輯: 從腫瘤免疫微環(huán)境到UCART研發(fā)”做了精彩報告，闡述了基因編輯與細(xì)胞治療兩種新型治療手段的完美高效的融合。
劉明耀教授作報告
接著，來自鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生物細(xì)胞治療中心的陳新峰博士詳細(xì)講解了“通用型CD19-CART治療B細(xì)胞惡性腫瘤的臨床研究”方案，與參會的各位專家進(jìn)行了關(guān)于臨床安全性和有效性的熱烈討論。
陳新峰博士作報告
邦耀生物在基因編輯與免疫學(xué)領(lǐng)域強大的科研實力與敢于創(chuàng)新的積極態(tài)度，使與會者對該項臨床研究的順利開展充滿了信心與期待。這項CD19-UCART治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞惡性腫瘤安全性和有效性的臨床研究項目的順利啟動，標(biāo)志著鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院與邦耀生物攜手進(jìn)入國內(nèi)通用型CART治療的領(lǐng)先集團，更為腫瘤患者的康復(fù)帶來了新的希望。
通用型CD19-CART的臨床研究是集基因編輯和CART技術(shù)之大成的國際先進(jìn)的免疫治療技術(shù)，邦耀生物依托在基因編輯、免疫學(xué)領(lǐng)域的強大技術(shù)實力和科研團隊，現(xiàn)已成功構(gòu)建通用型CAR-T的研發(fā)轉(zhuǎn)化平臺，并擁有兩個1000m2獨立的GMP中試基地，用于開展基因與細(xì)胞治療的系列轉(zhuǎn)化研究與生產(chǎn)。
本次邦耀生物通過與鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院的傾力合作，旨在評估邦耀生物研發(fā)的CD19-UCART治療B細(xì)胞惡性腫瘤的安全性與有效性，該研究將進(jìn)一步推動通用型CART在國內(nèi)的研發(fā)與應(yīng)用。
